المرضى الذين يعانون من مرض وراثي يتحررون من التورم بفضل العلاج الجيني

تمكن عشرة مرضى يعانون من مرض التورم الوراثي من حل شكاواهم بشكل كامل تقريبًا من خلال العلاج الجيني في مركز UMC بأمستردام، من بين آخرين. كان لديهم وذمة وعائية، حيث يمكن أن يحدث التورم في أوقات غير متوقعة بسبب خطأ في الحمض النووي. يمكن أن تحدث هذه في جميع أنحاء الجسم.

على سبيل المثال، هناك خطر تورم الحلق الذي يمكن أن يسبب اختناق المرضى. ولذلك يعيش الناس في خوف من أن يكون الهجوم التالي قاتلاً.

شارك المرضى في تجربة تجريبية للعلاج الجيني CRISPR-Cas في مستشفى UMC في أمستردام وجامعة أوكلاند ومستشفيات جامعة كامبريدج. تم وضعهم على الوريد لبضع ساعات لمرة واحدة.

يقول داني كوهن، طبيب الباطنة والباحث في جامعة أمستردام الطبية: “هذا أمر ساحق تمامًا”. راديو NOS 1 الأخبار. يتحدث عن اختراق. يعالج كوهن المرضى الذين يعانون من الوذمة الوعائية منذ حوالي سبع سنوات. “حتى سنوات قليلة مضت، لم يكن بإمكاننا أن نتخيل أنه بإمكاننا علاج هؤلاء المرضى بالعلاج.”

العلاج الجيني كريسبر-كاس هو تقنية لتعديل الحمض النووي. يقول كوهن: «تُسمى تقنية كريسبر-كاس أيضًا «المقص الجيني».» إنها طريقة لقص ولصق الحمض النووي بدقة.

في المرضى الذين يعانون من الوذمة الوعائية، يتم إنتاج بروتين معين في الكبد يسبب تورمًا في الجسم. في العلاج الجيني، يتم حقن الجين من خلال التسريب، مما يؤدي إلى إنتاجه تم إنتاج البروتين و”تقطيعه” في خلية الكبد.

أدى العلاج إلى خفض تركيز البروتين بنسبة 95 بالمائة. كما كان لدى المرضى أيضًا تورم أقل بنسبة 95 بالمائة. جميع المرضى لم يتعرضوا لنوبات منذ العلاج.

ويقول كوهن إن الباحثين لديهم دلائل تشير إلى أن المرضى قد تخلصوا من المرض إلى الأبد. “حتى لو تم إنشاء خلايا كبد جديدة، فإن البروتين لا يعود.” لا يزال بإمكان الناس نقل المرض الوراثي إلى ذريتهم. تشير التقديرات إلى أن واحدًا من كل 50.000 شخص في جميع أنحاء العالم يعاني من الوذمة الوعائية.

من بين المرضى العشرة الذين شملتهم الدراسة، تم علاج اثنين في مستشفى UMC بأمستردام. وتلقى الآخرون العلاج الجيني في مستشفيات جامعة أوكلاند وجامعة كامبريدج. تم الآن علاج المزيد من المرضى باستخدام تقنية CRISPR-Cas في مركز UMC بأمستردام.