De toekomst van peptiden in de VS staat op het punt duidelijker te worden. Dit is wat je moet weten

Een weinig bekende adviesgroep van de Amerikaanse Food and Drug Administration zal deze week bijeenkomen om na te denken over de vraag of de beperkingen op bepaalde peptiden moeten worden versoepeld. De injectables zijn populair onder welzijnsbeïnvloeders en sommige artsen, die zeggen dat ze het spierherstel verbeteren, ontstekingen verminderen, de levensduur bevorderen of simpelweg uw algehele gezondheid verbeteren.

De bijeenkomst biedt een eerste indruk van hoe de geneesmiddelenregulatoren van de tweede regering-Trump zullen reageren op de snel groeiende populariteit van peptiden die niet door de FDA zijn goedgekeurd.

Dat is het Pharmacy Compounding Advisory Committee (PCAC) van de FDA donderdag en vrijdag bijeen om enkele van de controversiële, populaire peptide-injecties te bespreken en te bespreken of bereidingsapotheken deze zouden moeten kunnen verstrekken.

Eerdere FDA-panels bestonden grotendeels uit academici en onderzoekers. Daarentegen bestaat de huidige commissie onder de tweede regering-Trump voornamelijk uit gezondheidswerkers die peptiden voorschrijven, produceren of promoten.

De Amerikaanse minister van Volksgezondheid en Human Services, Robert F. Kennedy Jr., heeft gezegd dat hij “een grote fan is van peptiden” en ze zelf heeft gebruikt. Hij heeft ook gezegd dat hij hoopt de beperkingen eromheen te versoepelen, maar dat hij te maken heeft gehad met enige weerstand binnen de FDA, die eerder heeft vastgesteld dat sommige peptiden onvoldoende veiligheidsgegevens ontbreken.

De vergadering van de adviescommissie van deze week vertegenwoordigt een cruciaal moment bij het bepalen of sommige van deze peptiden dichter bij de reguliere medische praktijk komen of grotendeels daarbuiten blijven.

In de loop van de tweedaagse bijeenkomst zal de commissie zeven peptiden beoordelen die zijn genomineerd voor opname in de FDA-lijst. 503A Bulklijsteen lijst met ingrediënten die bereidingsapotheken mogen gebruiken om onder specifieke wettelijke voorwaarden medicijnen op maat te bereiden voor mensen.

In briefingsdocumenten Voor de bijeenkomst zeggen de experts van de FDA dat er een gebrek aan bewijs is over de effectiviteit en veiligheid om te rechtvaardigen dat apotheken de peptiden maken die het panel zal beoordelen. Over het algemeen stellen ze voor de peptiden niet toe te voegen aan de 503A Bulks-lijst.

Hoewel de aanbevelingen van de commissie vaak een aanzienlijk gewicht in de besluitvorming van de FDA hebben, zijn ze eerder adviserend dan bindend. Het is uiteindelijk aan het agentschap om te beslissen of de aanbevelingen worden opgevolgd.

Peptiden zijn korte ketens van aminozuren, de bouwstenen van eiwitten. Sommige zijn belangrijke receptgeneesmiddelen geworden. Insuline is bijvoorbeeld een peptide, net als veelgebruikte GLP-1-medicijnen voor diabetes en obesitas, zoals Ozempic en Wegovy. Maar de peptiden die nu voor de commissie verschijnen, zijn anders; ze zijn niet door de FDA goedgekeurd.

Ook al was insuline de eerste therapeutische peptideSommige recentere peptiden die in de jaren twintig werden gesynthetiseerd en die worden gebruikt voor het tegengaan van veroudering, wondgenezing of spierherstel, staan ​​nog steeds in de kinderschoenen als het gaat om onderzoeksgegevens.

Sommige deskundigen hebben hun bezorgdheid geuit over de veiligheid van het gebruik van opkomende peptiden die nog steeds als experimenteel worden beschouwd. Vaak hebben ze labels met de tekst ‘alleen voor onderzoek’ of ‘niet voor menselijke consumptie’. Veel mensen hebben online toegang gekregen tot deze peptiden, soms uit onbekende bronnen, zonder ooit een arts te raadplegen. En de meeste peptiden worden toegediend via injectie.

Voorstanders van peptiden beweren dat het toestaan ​​van door de FDA gereguleerde bereidingsapotheken om deze medicijnen op recept te bereiden een veiliger alternatief zou zijn voor het online bestellen van producten bij niet-gereguleerde internetverkopers.

Critici werpen tegen dat het verplaatsen van de verbindingen naar legitieme apotheken de schijn zou kunnen wekken dat bewezen is dat ze veilig en effectief zijn, terwijl de gegevens uit robuuste klinische onderzoeken in veel gevallen beperkt blijven. Die spanning vormt de kern van de komende bijeenkomst.

De peptiden die deze week worden overwogen zijn:

De adviescommissie van de FDA “zal bepalen of zij al dan niet toegang tot deze stoffen zal toestaan ​​via legitieme, door de overheid erkende bereidingsapotheken”, zegt Scott Brunner, CEO van de Alliance for Pharmacy Compounding, die een openbare brief naar de commissie gestuurd ter ondersteuning van het toevoegen van peptiden aan de lijst.

Hij voegde er echter aan toe dat, aangezien veel van deze experimentele peptiden niet dezelfde robuuste catalogus van klinische onderzoeksgegevens hebben als door de FDA goedgekeurde medicijnen, het evalueren ervan voor de 503A Bulks List een uitdaging kan zijn voor de commissie en het bureau.

“De commissie kijkt meestal naar klinische onderzoeken, en als er ondersteunende gegevens uit klinische onderzoeken zijn, zal er een aanbeveling zijn om deze toe te voegen aan een lijst met medicijnen die bereidingsapotheken kunnen bereiden. Die gegevens bestaan ​​gewoon niet voor de meeste van deze peptiden, “zei Brunner. “En dus zal de FDA een andere lens moeten gebruiken.”

In tegenstelling tot de goedkeuring door de FDA van een nieuw medicijn, waarvoor jaren van klinische onderzoeken nodig zijn die de veiligheid en effectiviteit aantonen, beantwoordt plaatsing op de 503A Bulks List een andere regelgevende vraag. Het evalueert of een medicijn aan bepaalde criteria voldoet, waardoor apothekers het kunnen samenstellen uit bulkingrediënten voor patiënten met geldige recepten.

“Wat dat in wezen zou doen, is dat het een legale route zou creëren voor bereidingsapotheken om producten te kunnen maken die deze ingrediënten bevatten en deze aan patiënten kunnen verstrekken,” zei Jesse Dresserpartner bij de afdeling Life Sciences van advocatenkantoor Frier Levitt en hoofd van de apotheekpraktijkgroep van het kantoor.

Dat betekent: “Als u deze producten gaat krijgen, moet u door een arts worden gezien, moet u een recept laten schrijven en moet u het halen bij een erkende 503A-bereidingsapotheek”, zei Dresser. “En dus valt nog te bezien wat er uiteindelijk tijdens deze bijeenkomst zal gebeuren.”

Drie jaar geleden bepaalde de FDA dat bepaalde peptiden niet mogen worden gemengd, daarbij verwijzend naar aanzienlijke veiligheidsproblemen, waaronder het risico op levensbedreigende allergische reacties. De vergadering van deze week herneemt de discussie.

Sommige deskundigen zijn bezorgd dat een bredere beschikbaarheid van bepaalde peptiden via bereidingsapotheken grotere aantallen patiënten zou kunnen blootstellen aan therapieën waarvan het veiligheidsprofiel op de lange termijn onduidelijk blijft.

“We kennen momenteel de langetermijneffecten van veel van deze peptiden niet; wat zijn hun toxiciteiten, nadelige effecten of zelfs hun geneesmiddelinteracties. FDA-goedkeuring – fase 1, 2 en 3 klinische onderzoeken – vereist dat bedrijven uitgebreide klinische onderzoeken uitvoeren om de veiligheid en werkzaamheid van geneesmiddelen te bepalen. Geen van de peptiden die momenteel in aanmerking komen voor bereiding zijn door de FDA goedgekeurde medicijnen”, zegt Edgar Asebey, een levenswetenschappelijk advocaat en partner bij het advocatenkantoor Frier Levitt, dat aan het hoofd staat van de FDA Practice Group.

Dr. Castel Santana, regionaal medisch directeur bij 10X Health, een gezondheids- en welzijnsbedrijf dat peptiden aanbiedt, zei dat hij er vertrouwen in heeft dat de meeste peptiden een “minimaal of laag” risico met zich meebrengen, op basis van zijn persoonlijke ervaringen bij het voorschrijven ervan. Maar hij waarschuwt dat het in één keer innemen van meerdere peptiden tot interacties daartussen kan leiden.

“Feit is dat er enkele tegenstrijdigheden in zitten”, zei hij.

Santana voegde eraan toe dat hij “blij” is dat de FDA-adviescommissie bijeenkomt om peptiden te bespreken.

Maar misschien zijn niet alle artsen het daarmee eens.

Als het op de bijeenkomst aankomt: “Ik denk dat dit een ramp in de maak is, omdat deze peptiden geen gegevens hebben die hun veiligheid en werkzaamheid ondersteunen”, zei Dr. Eric Topol, een expert op het gebied van onderzoeksmethoden en directeur van het Scripps Research Translational Institute, in april tijdens een telefoongesprek met verslaggevers georganiseerd door de Harvard TH Chan School of Public Health.

Uiteindelijk, Sommige deskundigen zeggen dat hoe veilig bepaalde peptiden zijn, zonder gegevens uit klinische onderzoeken onbekend blijft, en dat de veiligheid kan variëren afhankelijk van de stof.

Door de FDA goedgekeurde peptiden worden op dezelfde manier gereguleerd als andere goedgekeurde geneesmiddelen. Maar afgezien van de medicijnen die zijn goedgekeurd als therapeutische medicijnen, is de productie van bepaalde peptiden grotendeels ongereguleerd. Velen komen niet in aanmerking voor verstrekking door bereidingsapotheken, en experts waarschuwen dat de stijgende vraag een ongereguleerde online markt aanwakkert die gevaarlijk zou kunnen zijn.

“Patiënten krijgen medicijnen die zogenaamd deze stoffen zijn, of gebruiken medicijnen die zijn gemaakt met actieve ingrediënten van onderzoekskwaliteit, en ik verwacht bijna elke dag dat er een ernstige bijwerking voor de patiënt zal optreden of een reeks patiënten die ziek of erger worden door het nemen van batches van deze medicijnen die niet zijn gemaakt volgens de FDA-normen of met actieve ingrediënten die niet zijn gemaakt volgens de FDA-normen,” zei Brunner.

Om de risicovolle online markt te bestrijden, zegt Brunner, hoopt de Alliance for Pharmacy Compounding dat de adviescommissie dit zal doen zal de peptiden aanbevelen voor bereidingen in apotheken, wat een “veiliger” toegangspad zou kunnen creëren.

Bovendien zou de FDA een groene lijst moeten opstellen van geautoriseerde FDA-geregistreerde fabrikanten van deze stoffen, zei Brunner.

“Wij zouden willen betogen dat apotheken alleen toegang zouden moeten hebben tot het actieve ingrediënt van door de FDA geregistreerde groothandelaren. Wij zijn van mening dat het redelijk is om een ​​betere openbaarmaking aan de patiënt aan wie mogelijk een van deze medicijnen wordt voorgeschreven te eisen, dat dit molecuul niet zo goed gekarakteriseerd is als medicijnen die normaal gesproken aan patiënten zouden worden verstrekt, en dat de patiënt moet begrijpen dat er een hoger risicoprofiel kan zijn, en dat ze alleen onder de hoede van een arts mogen worden ingenomen, ” zei hij. “En wij geloven dat er ruimte is voor verplichte rapportage van ernstige bijwerkingen die verband houden met deze stoffen.”

Als de FDA uiteindelijk toestaat dat sommige van deze peptiden worden bereid, kunnen patiënten het gemakkelijker vinden om ze via erkende bereidingsapotheken te verkrijgen in plaats van te vertrouwen op niet-gereguleerde bronnen. Artsen kunnen het gemakkelijker vinden om ze voor te schrijven. Bereidende apotheken zouden aanzienlijke nieuwe omzet kunnen genereren.

Omdat er geen door de FDA goedgekeurde versies van deze peptiden bestaan, zouden bereidingsapotheken in de toekomst de enige route kunnen zijn waarlangs mensen toegang zouden kunnen krijgen tot deze medicijnen, zegt Dresser, die een aantal bereidingsapotheken heeft vertegenwoordigd.

“Op dezelfde manier bestaat er geen concurrentierisico omdat er geen door de FDA goedgekeurde versie bestaat. Er is geen beperking op hun vermogen om een ​​bepaalde formulering te produceren, ” zei hij. “Het heeft eigenlijk alleen te maken met de vraag of ze wel of niet een recept van een voorschrijver kunnen krijgen.”

De toekomst van de regelgeving rond peptiden zou ook enigszins kunnen weerspiegelen hoe voedingssupplementen momenteel worden gereguleerd, opperde Dr. Janet Woodcock, een gepensioneerde FDA-veteraan en voormalig hoofdadjunct-commissaris.

“Voedingssupplementen zijn oraal in te nemen, maar ze hebben hetzelfde soort regelgeving als de samengestelde medicijnen, in die zin dat de FDA er alleen in kan ingrijpen als ze schade veroorzaken, zoals aangetoond,” zei Woodcock. “Ze hoeven geen tests of klinische onderzoeken of wat dan ook te hebben om aan te tonen dat ze werken, maar ze kunnen niet schadelijk zijn en ze kunnen geen ziekteclaims doen.”